اوليگونوڪليوليٽائڊ APIs
-
انڪليسيران سوڊيم
انڪليسيران سوڊيم API (فعال دواسازي جزو) جو مطالعو بنيادي طور تي آر اين اي مداخلت (آر اين اي آئي) ۽ دل جي علاج جي ميدان ۾ ڪيو ويندو آهي. PCSK9 جين کي نشانو بڻائڻ واري ڊبل اسٽرينڊڊ siRNA جي طور تي، اهو پري ڪلينڪل ۽ ڪلينڪل تحقيق ۾ استعمال ڪيو ويندو آهي ته جيئن LDL-C (گهٽ کثافت لپوپروٽين ڪوليسٽرول) کي گهٽائڻ لاءِ ڊگهي ڪم ڪندڙ جين-سائلنسنگ حڪمت عملين جو جائزو ورتو وڃي. اهو siRNA پهچائڻ واري نظام، استحڪام، ۽ جگر جي نشاندهي ڪيل آر اين اي علاج جي جاچ لاءِ هڪ ماڊل مرڪب طور پڻ ڪم ڪري ٿو.
-
ڊونيڊلورسن
ڊونيڊالورسن API هڪ اينٽي سينس اوليگونوڪليوٽائيڊ (ASO) آهي جيڪو موروثي اينجيوڊيما (HAE) ۽ لاڳاپيل سوزش واري حالتن جي علاج لاءِ تحقيق هيٺ آهي. ان جو مطالعو آر اين اي-ٽارگيٽڊ ٿراپي جي حوالي سان ڪيو ويندو آهي، جنهن جو مقصد آر اين اي جي اظهار کي گهٽائڻ آهي.پلازما پريڪاليڪرين(KLKB1 mRNA). محقق ڊونيڊلورسن استعمال ڪن ٿا جين خاموش ڪرڻ جي طريقن، خوراک تي منحصر فارماڪوڪائنيٽڪس، ۽ برڊيڪينن جي وچولي سوزش جي ڊگهي مدت جي ڪنٽرول کي ڳولڻ لاءِ.
-
فيتوسيران
فٽوسيران API هڪ مصنوعي ننڍو مداخلت ڪندڙ آر اين اي (siRNA) آهي جيڪو بنيادي طور تي هيموفيليا ۽ ڪوئگوليشن خرابين جي ميدان ۾ تحقيق ڪيو ويو آهي. اهو نشانو بڻائيندو آهياينٽيٿرومبن (AT يا SERPINC1)جگر ۾ اينٽيٿرومبن جي پيداوار کي گهٽائڻ لاءِ جين. محقق آر اين اي انٽرفيرنس (آر اين اي آءِ) ميڪانيزم، جگر جي مخصوص جين سائليننگ، ۽ هيموفيليا اي ۽ بي جي مريضن ۾، انابيٽرز سان يا بغير، جمود کي ٻيهر متوازن ڪرڻ لاءِ نئين علاج جي حڪمت عملين کي ڳولڻ لاءِ فيتوسيران استعمال ڪندا آهن.
-
گيووسيران
گيووسائيران API هڪ مصنوعي ننڍو مداخلت ڪندڙ آر اين اي (siRNA) آهي جيڪو تيز هيپاٽڪ پورفيريا (AHP) جي علاج لاءِ مطالعو ڪيو ويو آهي. اهو خاص طور تي نشانو بڻائيندو آهيALAS1جين (امينوليولينڪ ايسڊ سنٿيس 1)، جيڪو هيم بايو سنٿيس رستي ۾ شامل آهي. محقق گيووسيران کي آر اين اي مداخلت (آر اين اي آءِ) تي ٻڌل علاج، جگر کي نشانو بڻائيندڙ جين خاموش ڪرڻ، ۽ پورفيريا ۽ لاڳاپيل جينياتي خرابين ۾ شامل ميٽابولڪ رستن جي ماڊليشن جي جاچ ڪرڻ لاءِ استعمال ڪندا آهن.
-
پلوزاسيران
پلوزاسيران API هڪ مصنوعي ننڍو مداخلت ڪندڙ آر اين اي (siRNA) آهي جيڪو هائپر ٽرائگليسرائيڊيميا ۽ لاڳاپيل دل ۽ ميٽابولڪ خرابين جي علاج لاءِ تيار ڪيو ويو آهي. اهو نشانو بڻائيندو آهياي پي او سي 3جين، جيڪو اپوليپوپروٽين سي-III کي انڪوڊ ڪري ٿو، جيڪو ٽرائگليسرائيڊ ميٽابولزم جو هڪ اهم ريگيوليٽر آهي. تحقيق ۾، پلوزاسيران کي آر اين اي آئي تي ٻڌل لپڊ-گهٽائڻ واري حڪمت عملي، جين-سائلنسنگ اسپيسيٽيٽي، ۽ خانداني چائلومائڪرونيميا سنڊروم (FCS) ۽ مخلوط ڊِسليپيڊيميا جهڙين حالتن لاءِ ڊگهي-اداڪاري علاج جو مطالعو ڪرڻ لاءِ استعمال ڪيو ويندو آهي.
-
زليبيسيران
زليبيسيران API هڪ جاچ ڪندڙ ننڍو مداخلت ڪندڙ آر اين اي (siRNA) آهي جيڪو هائپر ٽينشن جي علاج لاءِ تيار ڪيو ويو آهي. اهو نشانو بڻائيندو آهياي جي ٽيجين، جيڪو اينجيوٽينسينوجن کي انڪوڊ ڪري ٿو - رينن-اينجيوٽينسين-الڊوسٽرون سسٽم (RAAS) جو هڪ اهم جزو. تحقيق ۾، زليبيسيران کي ڊگهي مدت جي بلڊ پريشر ڪنٽرول، آر اين اي آءِ پهچائڻ واري ٽيڪنالاجي، ۽ دل ۽ گردن جي بيمارين ۾ RAAS رستي جي وسيع ڪردار لاءِ جين خاموش ڪرڻ جي طريقن جو مطالعو ڪرڻ لاءِ استعمال ڪيو ويندو آهي.