گيووسيران
گيووسيران (API)
تحقيق جي درخواست:
گيووسائيران API هڪ مصنوعي ننڍو مداخلت ڪندڙ آر اين اي (siRNA) آهي جيڪو تيز هيپاٽڪ پورفيريا (AHP) جي علاج لاءِ مطالعو ڪيو ويو آهي. اهو خاص طور تي نشانو بڻائيندو آهيALAS1جين (امينوليولينڪ ايسڊ سنٿيس 1)، جيڪو هيم بايو سنٿيس رستي ۾ شامل آهي. محقق گيووسيران کي آر اين اي مداخلت (آر اين اي آءِ) تي ٻڌل علاج، جگر کي نشانو بڻائيندڙ جين خاموش ڪرڻ، ۽ پورفيريا ۽ لاڳاپيل جينياتي خرابين ۾ شامل ميٽابولڪ رستن جي ماڊليشن جي جاچ ڪرڻ لاءِ استعمال ڪندا آهن.
فعل:
گيووسيران جي اظهار کي گهٽائڻ سان ڪم ڪري ٿوALAS1هيپاٽوسائٽس ۾، انهي ڪري زهريلي هيم انٽرميڊيٽس جهڙوڪ ALA (امينوليولينڪ ايسڊ) ۽ PBG (پورفوبيلينوجن) جي جمع کي گهٽائي ٿو. هي تيز هيپاٽڪ پورفيريا سان لاڳاپيل نيوروويسرل حملي کي روڪڻ ۾ مدد ڪري ٿو. هڪ API جي طور تي، گيووسيران آر اين اي آئي تي ٻڌل علاج ۾ فعال دواسازي جزو آهي جيڪو چمڙي جي هيٺان انتظاميه سان AHP جي ڊگهي مدت جي ڪنٽرول مهيا ڪرڻ لاءِ ٺهيل آهي.
