ڊونيڊلورسن (API)
تحقيق جي درخواست:
ڊونيڊالورسن API هڪ اينٽي سينس اوليگونوڪليوٽائيڊ (ASO) آهي جيڪو موروثي اينجيوڊيما (HAE) ۽ لاڳاپيل سوزش واري حالتن جي علاج لاءِ تحقيق هيٺ آهي. ان جو مطالعو آر اين اي-ٽارگيٽڊ ٿراپي جي حوالي سان ڪيو ويندو آهي، جنهن جو مقصد آر اين اي جي اظهار کي گهٽائڻ آهي.پلازما پريڪاليڪرين(KLKB1 mRNA). محقق ڊونيڊلورسن استعمال ڪن ٿا جين خاموش ڪرڻ جي طريقن، خوراک تي منحصر فارماڪوڪائنيٽڪس، ۽ برڊيڪينن جي وچولي سوزش جي ڊگهي مدت جي ڪنٽرول کي ڳولڻ لاءِ.
فعل:
ڊونيڊالورسن چونڊيل طور تي پابند ٿيڻ سان ڪم ڪري ٿوڪي ايل ڪي بي 1mRNA، پلازما پريڪاليڪرين جي پيداوار کي گھٽائي ٿو - ڪيليڪرين-ڪينين سسٽم ۾ هڪ اهم اينزائم جيڪو HAE ۾ سوجن ۽ سوزش کي متحرڪ ڪرڻ جو ذميوار آهي. ڪيليڪرين جي سطح کي گهٽائڻ سان، ڊونيڊالورسن HAE جي حملي کي روڪڻ ۾ مدد ڪري ٿو ۽ بيماري جي بار کي گهٽائي ٿو. هڪ API جي طور تي، اهو HAE لاءِ ڊگهي ڪم ڪندڙ، چمڙي جي هيٺان انتظام ڪيل علاج جي ترقي ۾ بنيادي علاج جي جزو طور ڪم ڪري ٿو.